داروهای درمان هدفمند برای درمان سرطان خون در کودکان
بازدارنده های BCR-ABL برای CML (و برخی موارد ALL)
تقریباً همه کودکان مبتلا به سرطان خون میلوئیدی مزمن (CML) دارای یک کروموزوم غیرطبیعی در سلول های سرطان خون خود هستند که به عنوان کروموزوم فیلادلفیا شناخته می شود. این کروموزوم ها دارای جهش ژنی خاصی تحت عنوان BCR-ABL هستند و به رشد سلول های لوسمی کمک می کنند.
داروهای هدفمند معروف به مهارکننده های تیروزین کیناز (TKI) مانند ایماتینیب (Gleevec)، داساتینیب (Sprycel) و نیلوتینیب (Tasigna) به سلول هایی حمله می کنند که جهش ژن BCR-ABL دارند. این داروها در کنترل سرطان خون برای مدت طولانی در اکثر کودکان بسیار موثر هستند، اگرچه هنوز مشخص نیست که این داروها می توانند به بهبود CML کمک کنند. این داروها روزانه به صورت قرص مصرف می شوند.
تعداد کمی از کودکان مبتلا به لوسمی لنفوسیتی حاد (ALL) نیز کروموزوم فیلادلفیا را در سلول های سرطان خون خود دارند. مطالعات نشان داده است که وقتی یکی از این داروهای هدفمند همراه با شیمی درمانی تجویز می شود نتیجه آنها بهتر می شود.